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新药研发

RESEARCH

NL202

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项目名称:注射用重组人凝血因子Ⅷ(NL202)

●项目概况

注册分类:治疗用生物制品3类

适 应 症 :血友病A

研发进展: 临床前研究

市场前景:我国血友病患者约10万名,年需凝血因子Ⅷ(FⅧ)13亿单位,而我国血源性FⅧ的年供应量仅为6000-8000万单位,远远不能满足临床需求。本品有助于缓解FⅧ严重短缺的现状,具有良好的经济效益和社会效益。

●作用机理 

 FⅧ是内源性凝血级联反应的关键性扩增因子。FⅧ被凝血酶激活后生FⅧa,FⅧa是FⅨa的辅因子,可协同FⅨa加快FⅩ转化为FⅩa;FⅩa能激活凝血酶原转化产生更多的凝血酶;凝血酶能将纤维蛋白原转化为纤维蛋白;纤维蛋白可形成不溶性凝块,从而发挥止血的作用。

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●研究结果

本项目选用 CHO 细胞为表达系统制备 BDD-rFVIII,并采用免疫亲和层析方法和除病毒工艺,可获得高纯度目的蛋白,并降低病毒感染的风险,有效地保证产品的安全性;

本项目已完成临床前药 学和药理毒理学研究,结果表明,同已上市产品药代药效可比,且安全窗口较大;

本品生产和制剂处方均未使用人和动物来源成分, 通过逐级放大;本项目已建立 200L 规模工艺放大,并建立了严格 的制备规程和质量标准,可满足临床试验用样品的生产和供应。